基因治療:諾潔貝

官網:暫無

成立年份:2020年3月

辦公地址:

蘇州片區蘇州工業園區新澤路1號生物醫藥產業園三期5號樓101單元

北京暫定

融資情況:2021年4月宣佈完成3000萬美元A輪融資,本輪融資由翼樸資本領投,葦渡資本以及老股東北極光創投、元生創投跟投。

高管人員:

公司創始人蔣立新博士擁有25年基因治療及相關生物制藥領域的研究與管理經驗,領導完成4項基因治療藥物的IND申報工作與臨床研究。主持過國傢發改委高技術產業化示范工程“基因載體平臺技術開發及產業化”項目、國傢863計劃:病毒載體研發;國傢重大新藥創制專項:基因藥物治療病毒性感染的關鍵技術研究、抗HIV的基因藥物的開發、抗乙肝病毒感染的基因藥物的研發,並曾獲國傢科技進步二等獎。

創始人曲光博士擁有30多年的基因治療藥物的開發經驗,獲得Ohio State University博士學位,並在基因治療著名專傢James Wilson教授實驗室從事博士後。曲光博士先後在美國最早的基因治療公司Avigen 和CHOP(費城兒童醫院)病毒載體中心公司負責臨床前研究用的病毒載體的制備與工藝開發,尤其是AAV病毒載體的工藝開發。2013年隨著Spark Therapeutic的成立,曲光博士作為負責病毒載體制備的VP負責其所有產品的工藝開發,主導瞭全球第一個眼科用基因治療產品Luxturna(2018年FDA批準)從實驗室到獲批上市銷售的全過程的生產工藝開發與建立。同時制備瞭全球第一個CAR-T治療用的慢病毒載體。主導工藝開發的基因治療產品1個已經獲批銷售,2個目前正在臨床III期、3個在臨床I期。

pipeline:

諾潔貝當前在產品管線上的佈局策略是“循序漸進”、“長短期結合”以及“基於創新性的技術對管線進行差異化的佈局”。最開始,我們會有針對性地開發針對單一基因疾病的產品,同時也會通過“license in”方式開展國際合作,引進產品以進一步豐富產品線。

隨著產品管線的進一步推進和階段性成果的取得,諾潔貝會開始佈局發病機制較為復雜、研發周期也更長的針對多基因疾病的相關產品。公司發展的步伐一定是和科學界發展的步伐保持一致,會逐漸完成從單基因疾病到多基因疾病、從罕見病到常見病的突破。

此外,諾潔貝獨特的“一靶兩彈”專利技術,可為目前全球范圍內尚缺乏治療方法的多種遺傳性疾病提供有效的治療手段。目前,我們主要針對眼科(結晶樣視網膜色素變性)、代謝性疾病(苯丙酮尿癥)以及神經系統疾病等領域開展相關基因治療藥物的開發 。

其他:

諾潔貝目前已經在蘇州籌建瞭占地8500平方米的生產工廠。工廠大概於2022年年6月開始動工,預期能在22年11月左右入駐。

看好基因治療的發展,更多公司信息請關註公眾號:Leona的獵頭日記

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